BMC Medical Research Methodology volume 23、記事番号: 179 (2023) この記事を引用
31 アクセス
メトリクスの詳細
歴史的には、検出力とサンプル サイズの計算に不可欠なコストと効果の相関および分散データが公開されていないことも一因として、事前の検出力とサンプル サイズの計算は日常的に費用対効果分析 (CEA) が実行されていませんでした。 重要なのは、臨床文献における費用対効果の推定に関して、コストと有効性の間の経験的な相関関係が調査されていないことです。 したがって、ランダム化比較試験（RCT）に組み込まれた費用対効果の研究が、金額対価値の変化を検出する能力が不足しているのか、それとも過剰であるのかは十分に確立されていません。 しかし、最近のガイドライン (ISPOR など) と資金提供機関は、臨床試験に組み込まれた CEA ではサンプルサイズと検出力の計算を考慮する必要があると示唆しています。
私たちは、費用対効果分析を組み込んで、Canadian Cancer Trials Group によって実施されたすべての RCT を調査しました。 有効性とコストの分散と相関関係は、元の試験データから導き出されました。 増分純利益法を使用して、別の相関関係と支払い意思値を調査し、費用対効果分析の検出力を計算しました。
私たちは、含めるべき 4 つの試験を特定しました。 私たちは、コストと有効性の間の相関係数がゼロであるという仮説シナリオが、サンプル サイズの控えめな推定値につながることを観察しました。 費用対効果分析は、支払い意思額が 100,000 ドルの 2 つの試験で金額対効果の変化を検出するには不十分でした。 私たちの観察に基づいて、将来の経済評価に関する 6 つの考慮事項と、分析者が将来の臨床試験にアプリオリなサンプル サイズと検出力の計算を含めるのに役立つオンライン プログラムを紹介します。
コストと有効性の間の相関関係は、調査された費用対効果分析における金額対価値の推定値の検出力と分散に潜在的に有意義な影響を及ぼしました。 したがって、6 つの考慮事項とオンライン プログラムにより、将来の臨床試験に組み込まれた費用対効果分析での先験的な検出力の計算が容易になる可能性があります。
• 分析者は、本研究で紹介したオンライン プログラムを使用して、費用対効果分析のアプリオリな力を調べることができます。
• アナリストは、将来の費用対効果分析の計画段階で、このホワイトペーパーで示した考慮事項を適用できる可能性があります。
査読レポート
過去 20 年間にわたる抗がん剤のコストの上昇により、文献では新しい抗がん療法の価値に関する議論が生まれています [1]。 具体的には、コストの大幅な増加に比べて、新規癌治療薬の生存利益が不釣り合いに控えめであるため、文献で懸念が示されています[2]。 しかし、抗がん剤の第 III 相試験は従来、有効性の改善を検出するように設計されており、必ずしも費用対効果の変化を検出するわけではありません [3、4]。
現在、がん臨床試験に組み込まれた CEA は、通常、正式なサンプル サイズと検出力の計算を行わずに完了します [5]。 しかし、最近の ISPOR Good Research Practices Task Force の報告書では、臨床試験に組み込まれた CEA のサンプル サイズの計算を含めることが提案されています [5]。 さらに、研究助成金の助成機関は一般に、がんの臨床試験における二次経済評価エンドポイントであっても、統計的なサンプルサイズの正当性を要求することがあります[私信：マシュー・チャン、カナダがん治験グループ経済分析委員会共同委員長、2022年11月11日]。 しかし、現在、サンプルサイズパラメータの経験的推定に関する公開文献の情報が不足しています[5、6]。 したがって、文献では重要性が認識されているにもかかわらず、分析者は臨床試験に組み込まれた CEA の力を調べることができない可能性があります [5]。 さらに、ベイジアン法に基づいて新しい治療法が費用効果的である可能性は、事前の分散と共分散の分布も文献で十分に確立されていないため、推定するのが難しい場合があります[6、7]。
0\), at the level \(\alpha\), for a given smallest important difference in incremental net benefit value, \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }\) [11, 25]. Therefore, in the present study, the smallest important difference may be conservatively calculated as a function of the observed \(\Delta E\) and \(\Delta C\) values, because discussion in literature exists regarding the best method of defining \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }\) [24]. However, because the intent of the present analysis was to examine the practical implications of the correlation coefficient between effectiveness and cost, with respect to a priori sample size or power calculations for cost-effectiveness analysis, the results may be generalizable to other methods of defining \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }\). Additionally, as a sensitivity analysis the present study also examined a frequentist method of \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }.\) Briefly, this frequentist method is characterized as the minimum \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }\) value that satisfies Eq. 6 [6]. Further information on this frequentist method of \(b{\left(\lambda \right)}_{\delta }\) is available in Lachin [26]./p>0\) (and \({H}_{0}:b\left(\lambda \right)\ge 0,versus\hspace{0.17em}{H}_{1}:b\left(\lambda \right)<0\) in the CO.17 and CO.17 KRAS trials), at willingness-to-pay threshold of $100,000 (Fig. 2)./p>0\). Panels d) and e) were examined based on the hypothesis test \({H}_{0}:\hspace{0.25em}b\left(\lambda \right)\ge 0\), versus \({H}_{1}:b\left(\lambda \right)<0\)/p>0\) (and \({H}_{0}:b\left(\lambda \right)\ge 0,versus\hspace{0.17em}{H}_{1}:b\left(\lambda \right)<0\) in the CO.17 and CO.17 KRAS trials), assuming the correlation coefficient observed in the cost-effectiveness analysis. The observed cost effectiveness analyses were under-powered (< 80%) to reject the null hypothesis at a willingness-to-pay value of $100,000 in two of the examined trials. Further, when the INB value was close to 0 at the examined willingness-to-pay threshold, as in BR.10 at a willingness-to-pay value of $100,000, the sample size needed to reject the null hypothesis increased considerably, compared to the other examined trials./p>0\). Panels d) and e) were examined based on the hypothesis test \({H}_{0}:\hspace{0.25em}b\left(\lambda \right)\ge 0\), versus \({H}_{1}:b\left(\lambda \right)<0\)/p>0\). These estimates may be examined as a range of possible values and should be iteratively refined as additional estimates become available in literature./p>
日本語
English
Français
Deutsch
Español
Italiano
Português
한국어
Русский